Gate2Brain recibe la designación de medicamento huérfano de la EMA para el tratamiento pionero de tumores cerebrales pediátricos

Gate2Brain, una spin-off pionera del Hospital Sant Joan de Déu, IRB Barcelona y la Universidad de Barcelona, ha alcanzado un hito significativo en la investigación del cáncer pediátrico. La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano (ODD) a su innovador candidato terapéutico, G2B-002, dirigido al tratamiento de tumores cerebrales pediátricos agresivos como el glioma difuso intrínseco de tronco (DIPG) y el glioblastoma pediátrico (pGBM).

Un Avance en Oncología Pediátrica

La designación de medicamento huérfano por parte de la EMA reconoce el potencial de G2B-002 para abordar enfermedades raras y graves que afectan a menos de 5 de cada 10.000 personas en la UE, especialmente aquellas con opciones de tratamiento limitadas o inexistentes. Este reconocimiento supone un paso decisivo para transformar el panorama del tratamiento de los cánceres cerebrales infantiles.

G2B-002 se basa en la tecnología de péptidos patentada por Gate2Brain, diseñada para mejorar la administración de fármacos a través de la barrera hematoencefálica (BHE). Al incrementar la precisión y eficacia, esta tecnología potencia el efecto terapéutico de los fármacos dirigidos a tumores cerebrales y minimiza sus efectos secundarios.

Enfocados en Enfermedades Pediátricas de Alto Impacto

El principal objetivo de Gate2Brain son el DIPG y el pGBM, dos de los tumores cerebrales pediátricos más agresivos, con pronósticos extremadamente desfavorables. Estas patologías están entre las principales causas de mortalidad por cáncer en niños, destacando la urgente necesidad de soluciones innovadoras.

«Nos estamos acercando a los ensayos clínicos que podrían transformar el tratamiento de los tumores cerebrales pediátricos«, señaló Meritxell Teixidó, CEO de Gate2Brain. Subrayó además el sólido compromiso de la compañía con los pacientes pediátricos y sus familias para abordar necesidades críticas no cubiertas en este ámbito.

Mirando al Futuro

Con la designación de medicamento huérfano otorgada por la EMA, Gate2Brain está preparada para acelerar el desarrollo clínico de G2B-002. Su éxito podría allanar el camino para nuevas terapias, no solo contra tumores cerebrales pediátricos, sino también para otras enfermedades que requieren una administración precisa de fármacos a través de barreras biológicas complejas.

Un Hub de Innovación en el Cuidado Pediátrico

Como spin-off del Hospital Sant Joan de Déu, Gate2Brain encarna la misión de i4KIDS, el hub de innovación pediátrica coordinado por el hospital. Al apoyar tecnologías de vanguardia como G2B-002, i4KIDS refuerza su compromiso con la mejora del cuidado pediátrico a través de la innovación, la colaboración y la investigación, con especial atención a las enfermedades raras que se manifiestan, mayoritariamente, durante la infancia.